全球性的醫(yī)藥和服務(wù)公司Clinigen Group plc的子公司Clinigen K.K.和生物制藥公司GC Pharma宣布簽署Hunterase (Idursulfase-beta) ICV日本市場(chǎng)獨(dú)家銷售許可協(xié)議。
Hunterase 是一種用于治療亨特綜合征的重組人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶 (IDS) 酶替代療法。日本國立成育醫(yī)療研究中心的 Torayuki Okuyama 教授作為研究者發(fā)起了一項(xiàng)試驗(yàn)，其中1/2期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，使用 Hunterase 進(jìn)行治療后，導(dǎo)致智力發(fā)育遲滯的硫酸乙酰肝素明顯減少。
亨特氏綜合征（黏多糖貯積癥II型）是一種遺傳性溶酶體貯積癥，男孩是主要患病人群。由于患者體內(nèi)缺少酶，無法分解某些復(fù)雜糖類，從而引發(fā)嚴(yán)重的骨骼、組織、神經(jīng)和多器官并發(fā)癥，并最終導(dǎo)致死亡。（美通社，2019年4月8日韓國龍仁）
