蘇州2024年1月22日 /美通社/ -- 美國西部時間2024年1月24日-26日，世界精準醫(yī)療大會（The Precision Medicine World Conference，PMWC）將在美國科技勝地硅谷召開。PMWC旨在吸引全球頂尖的研究人員、醫(yī)療專業(yè)人士以及醫(yī)療健康和生物技術(shù)領(lǐng)域的創(chuàng)新者，通過展示最前沿的技術(shù)和臨床數(shù)據(jù)來促進交流合作。

銳正基因（蘇州）有限公司創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士將在此次會議作題為“針對ATTR的潛在同類最佳體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品”的報告，并發(fā)布銳正基因開發(fā)的中國首個進入人體臨床試驗的LNP載體-體內(nèi)基因編輯藥物ART001最新臨床數(shù)據(jù)。

以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯是全球藥物研發(fā)最前沿的技術(shù)領(lǐng)域之一。目前在全球范圍內(nèi)，也只有三家公司取得了人體臨床數(shù)據(jù)，除了銳正基因之外，另外兩家均在美國。

銳正基因針對ATTR的產(chǎn)品ART001于2023年中在中國率先進入了IIT人體臨床試驗，給藥四周即可將TTR降低90%以上，安全性良好，無脫靶編輯，也無輸液相關(guān)反應，顯示ART001的總體安全和有效性數(shù)據(jù)處于體內(nèi)基因編輯領(lǐng)域的行業(yè)領(lǐng)先水平。