上海 2025年5月29日 /美通社/ -- 大睿生物（Rona Therapeutics）作為創(chuàng)新RNA療法的領(lǐng)軍企業(yè)，今日在美國(guó)國(guó)家脂質(zhì)協(xié)會(huì)2025年度科學(xué)會(huì)議(National Lipid Associations 2025 Annual Scientific Sessions)上，公布了其自主研發(fā)的創(chuàng)新RNA干擾療法RN026的臨床前數(shù)據(jù)。臨床前研究顯示，該療法針對(duì)心血管疾病獨(dú)立風(fēng)險(xiǎn)因子脂蛋白(a)（Lp(a)），在非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物（NHP）研究中實(shí)現(xiàn)了99%的Lp(a)水平降低并有望支持一年一次的給藥方案。

核心亮點(diǎn)

1.  強(qiáng)效持久，突破性療效

• 轉(zhuǎn)基因小鼠模型中，單次2mg/kg皮下注射可實(shí)現(xiàn)：血清載脂蛋白Apo(a)水平降低98%，療效持續(xù)至少42天
• 非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物（NHP）研究中，血清Lp(a)最大降幅達(dá)99%；給藥后98天仍維持95%的Lp(a)抑制效果，且血清Lp(a)水平降低約80%的效果持續(xù)至154天，提示其有望實(shí)現(xiàn)一年一次給藥

2.  精準(zhǔn)靶向設(shè)計(jì)

• 靶向KIV-2 CNV區(qū)域內(nèi)外多位點(diǎn)以實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁藥效
• 極大降低與序列相關(guān)的脫靶可能

3.  雙重獲益

• NHP研究中，伴隨出現(xiàn)25%低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平降低
• SD大鼠重復(fù)給藥試驗(yàn)未觀(guān)察到毒性反應(yīng)

關(guān)于RN026

RN026作為突破性療法在動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）、主動(dòng)脈瓣狹窄、外周動(dòng)脈疾病等心血管疾病領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大潛力，其差異化長(zhǎng)效性、強(qiáng)效Lp(a)抑制能力和優(yōu)異安全性具有顯著優(yōu)勢(shì)。全球約10%-20%人群存在脂蛋白(a)水平升高，RN026有望為心血管疾病患者帶來(lái)全新治療希望。