• 胱氨酸貯積癥是一種罕見的遺傳性疾病，在新生兒中的發(fā)病率為1:100,000-200,000, 并伴隨終生風(fēng)險。 疾病會逐漸侵害患者的器官，包括：腎臟、眼睛、甲狀腺、肌肉、肝臟、胰腺、生殖腺和大腦等。
• 目前，尚無治愈胱氨酸貯積癥的療法。
• 蘇黎世大學(xué)的遺傳性腎臟疾病機(jī)制研究小組(MIKADO)和英矽智能達(dá)成合作，將共同識別、排序和注釋全新靶點，以發(fā)現(xiàn)胱氨酸病潛在療法。

紐約和蘇黎世2022年3月10日 /美通社/ -- 專注于研究罕見的遺傳性腎臟疾病的蘇黎世大學(xué)轉(zhuǎn)化團(tuán)隊 - 遺傳性腎臟疾病機(jī)制（MIKADO）小組和由端到端人工智能 （AI） 驅(qū)動的藥物研發(fā)公司英矽智能（Insilico Medicine）今天宣布達(dá)成一項研發(fā)合作，旨在加速發(fā)現(xiàn)胱氨酸貯積癥的變革性創(chuàng)新療法，初始合作期將持續(xù)一年。

Insilico Medicine enters research collaboration with the University of Zurich

根據(jù)合作協(xié)議，MIKADO小組將利用其從臨床前模型和胱氨酸病細(xì)胞模型中獲得的多組學(xué)數(shù)據(jù)庫，通過英矽智能的人工智能靶點發(fā)現(xiàn)平臺PandaOmics 來識別導(dǎo)致胱氨酸貯積癥患者出現(xiàn)危及生命的并發(fā)癥的細(xì)胞和分子通路。MIKADO 小組將分析與疾病相關(guān)的信號通路，并利用英矽智能的人工智能算法生成候選的小分子化合物。之后，MIKADO 小組會使用自主研發(fā)的篩選技術(shù)在臨床前模型和胱氨酸貯積癥細(xì)胞系中對這些小分子化合物進(jìn)行驗證。

蘇黎世大學(xué)MIKADO 小組負(fù)責(zé)人Olivier Devuyst博士表示：“MIKADO 和英矽智能的合作令我非常興奮。憑借以人工智能驅(qū)動、系統(tǒng)生物學(xué)為基礎(chǔ)的藥物研發(fā)，我們將加速藥物靶點的分析和發(fā)現(xiàn)，降低成本增加成功的可能性，最終為胱氨酸病患者帶來創(chuàng)新的突破性療法。”

英矽智能首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示：“胱氨酸病是一種被普遍忽視的疾病，有大量未滿足的醫(yī)療需求。我們很高興與蘇黎世大學(xué)的MIKADO 小組合作，將人工智能靶點發(fā)現(xiàn)平臺PandaOmics與人類智能相結(jié)合，為全球胱氨酸病患者帶來潛在幫助。”

蘇黎世大學(xué)MIKADO小組高級科學(xué)家兼項目負(fù)責(zé)人 Alessandro Luciani博士表示：“我們旨在使用創(chuàng)新的臨床前模型和疾病相關(guān)的表型篩選，為尚未有治療藥物的疾病驗證全新藥物靶點。 最終，我們希望改善患者的生活質(zhì)量，并為全球成千上萬的胱氨酸病患者帶來切實的希望。”

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