蘇州2023年10月11日 /美通社/ -- 北京時間2023年10月11日，開拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，宣布其在研的Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F近日正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的臨床試驗許可，有條件批準(zhǔn)在中國開展用于治療特發(fā)性肺纖維化(IPF) 的新增適應(yīng)癥II期臨床試驗。

IPF是一種慢性、進(jìn)行性、纖維化性間質(zhì)性肺疾病，是間質(zhì)性肺疾病中最為兇險的疾病之一。IPF發(fā)病率較高，但由于發(fā)病、進(jìn)展較為隱秘，多數(shù)患者確診時病情已進(jìn)展至中晚期，患者確診后中位生存期僅為3～5年^[1]，被稱為“不是癌癥的癌癥”。目前尚無可用于停止IPF纖維化進(jìn)程或治療疾病的有效療法，且近十年來未有治療IPF的新藥獲批，因此該領(lǐng)域存在巨大的未滿足臨床需求。目前國內(nèi)尚無針對IPF適應(yīng)癥的處于臨床階段的Hedgehog/SMO抑制劑，國外進(jìn)展最快的同靶點藥物是ENV-101（Taladegib），目前正在進(jìn)行IPF適應(yīng)癥的II期臨床研究。ENV-101由Endeavor BioMedicines自羅氏引進(jìn)，至今已就該藥物的研發(fā)推進(jìn)獲得多輪融資，顯示出Hedgehog/SMO抑制劑用于IPF治療的潛力和市場認(rèn)可度。

最新研究和臨床結(jié)果顯示，Hedgehog信號通路在IPF疾病發(fā)病機(jī)制中有著重要作用。GT1708F是一款具有高活性和高特異性的SMO蛋白抑制劑，通過抑制SMO蛋白的活性來影響Hedgehog通路的活性及其下游相關(guān)蛋白的表達(dá)，從而達(dá)到治療IPF的目的。

此前GT1708F已完成了惡性血液疾病的中國I期臨床試驗。結(jié)果顯示，GT1708F展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發(fā)生劑量限制性毒性（DLT）和與研究藥物有關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAE）。

參考文獻(xiàn)：1. Raghu G, Collard HR, Egan JJ, et al. An Official ATS/ERS/JRS/ALAT Statement: Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Evidence-based Guidelines for Diagnosis and Management. Am J Respir Crit Care Med, 2011, 183(6): 788-824.

關(guān)于開拓藥業(yè)

開拓藥業(yè)成立于2009年，專注發(fā)展?jié)撛凇癴irst-in-class”和“best-in-class”創(chuàng)新藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，致力成為創(chuàng)新療法研究、開發(fā)及商業(yè)化的領(lǐng)軍企業(yè)。公司經(jīng)過多年的發(fā)展，以皮科領(lǐng)域和腫瘤相關(guān)疾病為核心，研發(fā)多通道產(chǎn)品組合，產(chǎn)品覆蓋全球高發(fā)病率疾病及其它未滿足臨床需求的疾病領(lǐng)域。開拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線，包括7款正在開展臨床研究的產(chǎn)品以及多個正在進(jìn)行臨床前研究的項目。公司在全球擁有超百項已獲得及申請中的專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創(chuàng)制”專項。2020年5月22日，開拓藥業(yè)正式在香港聯(lián)合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。歡迎訪問公司網(wǎng)站：www.kintor.com.cn