蘇州2021年7月14日 /美通社/ -- 2021年7月13日，開拓藥業(yè)有限公司（股票代碼：9939.HK，以下簡稱：“開拓藥業(yè)”）欣然宣布，其自主研發(fā)的基于蛋白降解嵌合體(PROTAC)技術(shù)開發(fā)的新型靶向雄激素受體(AR)的GT20029，已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的臨床試驗(yàn)許可，將開展治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的研究。GT20029是全球首款進(jìn)入臨床階段的外用PROTAC化合物, 它繼2021年4月獲中國藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展I期臨床試驗(yàn), 在美國也進(jìn)入臨床階段。

該項(xiàng)臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、平行分組、劑量遞增研究，以評估局部單次和多次劑量遞增用藥后GT20029的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)。

雄激素受體通路過度活化是雄激素性脫發(fā)和痤瘡發(fā)病過程中的重要環(huán)節(jié)。GT20029通過降解雄激素受體蛋白可以有效阻斷雄激素受體的信號通路和其生理功能。GT20029在臨床前研究中顯示出的有效性優(yōu)于其他小分子AR拮抗劑，在局部產(chǎn)生療效的同時(shí)，GT20029能夠有效減少系統(tǒng)的藥物暴露，避免相關(guān)口服治療藥物的副作用。

2021年4月，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)批準(zhǔn)GT20029開展臨床試驗(yàn)，用于雄激素性脫發(fā)和痤瘡的治療。預(yù)計(jì)本月完成臨床試驗(yàn)的首例受試者給藥。

開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“開拓藥業(yè)自2018年開始布局PROTAC，GT20029是基于PROTAC平臺開發(fā)的外用創(chuàng)新藥物，這是公司繼FDA剛剛同意福瑞他恩開展II期臨床試驗(yàn)后獲得的又一項(xiàng)國際臨床試驗(yàn)許可，進(jìn)一步拓展創(chuàng)新藥物管線的國際化布局。雄激素性脫發(fā)和痤瘡這兩個(gè)適應(yīng)癥都有巨大的未被滿足的臨床需求，我們希望盡快推進(jìn)福瑞他恩和GT20029的臨床進(jìn)程，為雄激素性脫發(fā)和痤瘡群體提供安全有效的治療方法。”