韓國(guó)大田2021年10月20日 /美通社/ -- 2021年9月2日，GenKOre在世界頂級(jí)生物科技期刊之一《Nature Biotechnology》網(wǎng)絡(luò)版(IF 54.9)上發(fā)布了一篇科學(xué)論文，內(nèi)容與名為CRISPR/Cas12f-GE的全新超緊湊型CRISPR系統(tǒng)有關(guān)。

只有將遺傳負(fù)荷傳遞到患者體內(nèi)的必要位置，才能進(jìn)行高效的基因治療，而實(shí)現(xiàn)這一點(diǎn)的最佳方法是使用腺相關(guān)病毒(AAV)作為載體。AAV是一種無(wú)包膜的單鏈DNA病毒，可以穿透分裂或不分裂的細(xì)胞。AAV只有在存在輔助病毒時(shí)才會(huì)復(fù)制，因此對(duì)人類沒(méi)有致病性。鑒于這些特性，AAV是一種高效實(shí)用的方法，將基因傳遞到各種類型的細(xì)胞中，被用作基因治療的載體。但是，利用CRISPR/Cas9技術(shù)，剪刀基因較大，很難使用病毒(AAV)載體將基因傳輸?shù)饺梭w內(nèi)。因此，CRISPR/Cas9作為一種基因療法的臨床應(yīng)用非常有限。

GenKOre所開(kāi)發(fā)的“CRISPR/Cas12f-GE”系統(tǒng)的基因的大小是Cas9的1/3，因此成為了AAV傳遞的理想負(fù)荷。GenKOre通過(guò)提高編輯效率，證明了其作為最佳基因療法的潛在用途。除了較高的編輯效率之外，它還被證明，作為基因剪刀技術(shù)，可以高效安全地解決脫靶問(wèn)題（CRISPR基因剪刀的一個(gè)慢性弱點(diǎn)）。

超緊湊型CRISPR系統(tǒng)Cas12f-GE揭示了其作為治療藥物的價(jià)值，可廣泛用于為由于缺乏根本療法而長(zhǎng)期患有終身疾病的患者開(kāi)發(fā)療法。

成功開(kāi)發(fā)了這項(xiàng)新技術(shù)的GenKOre是韓國(guó)政府資助的研究機(jī)構(gòu)Korea Research Institute of Bioscience & Biotechnology (KRIBB)的衍生公司。

GenKOre首席執(zhí)行官Yong-Sam Kim博士表示：“我希望我們通過(guò)研究取得的成就可以利用基因組編輯工具革新基因治療領(lǐng)域。我們的技術(shù)是一項(xiàng)突破，解決了與原始CRISPR技術(shù)相關(guān)的主要障礙。我樂(lè)觀地認(rèn)為，我們的技術(shù)將與現(xiàn)有基因剪刀一起為人類健康和福利做出貢獻(xiàn)。”

隨著CRISPR/Cas12f-GE的成功開(kāi)發(fā)，GenKOre計(jì)劃通過(guò)其獨(dú)特的基因剪刀技術(shù)加快基因療法和新產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)，并與其他公司合作，力爭(zhēng)成為基因治療和新植物生物技術(shù)領(lǐng)域的市場(chǎng)領(lǐng)導(dǎo)者。

如欲了解GenKOre在《Nature Biotechnology》網(wǎng)絡(luò)版上發(fā)布的論文的更多內(nèi)容，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：https://www.nature.com/articles/s41587-021-01009-z。

敬請(qǐng)?jiān)L問(wèn)GenKOre的網(wǎng)站：www.genkore.com。